В Манчестере впервые успешно применили генную терапию при синдроме Хантера. Это редкое наследственное заболевание, которое приводит к тяжёлым поражениям мозга и внутренних органов. Первым пациентом стал трёхлетний Оливер Чу из США. Ему заменили дефектный ген в стволовых клетках, после чего организм начал вырабатывать недостающий фермент и доставлять его в мозг, чего ранее добиться не удавалось.
До сих пор лечение синдрома Хантера заключалось в пожизненных еженедельных капельницах с ферментом, которые не могли остановить прогрессирующее ухудшение умственных способностей. Теперь же Оливер уже девять месяцев не нуждается в терапии, а его состояние заметно улучшилось — по словам родителей и врачей, у него улучшились речь, двигательные и когнитивные навыки.
Исследование находится в фазе I, и скоро метод будет опробован ещё на четырёх детях из других стран. Аналогичные работы уже ведутся для других генетических заболеваний, и если эффективность подтвердится, это может изменить жизнь тысяч детей по всему миру. Генная терапия шаг за шагом превращает неизлечимые болезни в управляемые — а иногда и в излечимые.
