В США впервые вылечили тяжёлое наследственное заболевание бета-талассемию с помощью персонализированной генной терапии с использованием препарата Зинтегло (Zynteglo). В Детской больнице Филадельфии 12-летняя пациентка прошла лечение, в ходе которого использовались её собственные клетки, модифицированные так, чтобы вырабатывать здоровый гемоглобин. До этого единственным вариантом лечения была пересадка костного мозга от совместимого донора — редкая и рискованная операция.
Процедура включала забор клеток, их превращение в универсальные стволовые, генную модификацию и возвращение в организм после подготовительной химиотерапии. В результате девочка избавилась от хронической боли и необходимости в регулярных переливаниях крови.
Сейчас аналогичное лечение проходит ещё 17 пациентов. Новизна метода — в его персонализированности: больше не нужны доноры, нет риска отторжения. Это делает лечение доступным для тысяч людей по всему миру.
