Впервые появилась генотерапия, реально замедляющая прогрессирование болезни Хантингтона — тяжёлого наследственного заболевания мозга, до сих пор считавшегося неизлечимым.
Лечение, разработанное компанией uniQure и протестированное в Университетском колледже Лондона, основано на использовании микроРНК, которые снижают активность мутантного гена HTT. В клинических испытаниях 29 пациентов получили однократную дозу терапии AMT-130 через хирургическую процедуру с помощью вируса-носителя.
Результаты трёхлетнего наблюдения впечатляют: у пациентов с высокой дозой терапия замедлила прогрессирование болезни на 75%, а повреждение нейронов сократилось. Побочные эффекты были минимальными и временными. Среди позитивных результатов — пациенты смогли дольше сохранять активность: один из участников даже вернулся к работе.
Болезнь Хантингтона наследуется с вероятностью 50% и тяжело поражает мозг. Сегодня у примерно 250 000 человек по всему миру впервые появился реальный шанс. Это прорыв не только для лечения болезни Хантингтона, но и для всей нейрогенетики.
