В австралийском Victorian Heart Hospital и Университете Монаша впервые в мире успешно применили однократную генную терапию на основе CRISPR для снижения уровня холестерина и триглицеридов.
Метод основан на отключении гена ANGPTL3, известного как "жировой тормоз", мешающего организму эффективно выводить жиры. Такой естественный механизм встречается у небольшого числа людей, защищая их от сердечно-сосудистых заболеваний. Теперь его удалось воспроизвести у 15 пациентов с критично высоким холестерином, которым не помогали обычные лекарства.
После одной инъекции препарата CTX310 уже через две недели показатели начали снижаться. Через 60 дней холестерин упал почти вдвое, а триглицериды — на 55–80%. Все участники будут находиться под наблюдением в течение 15 лет.
Это первое применение CRISPR для лечения столь распространённой проблемы. В мире около 25-30 миллионов человек имеют врождённый повышенный уровень холестерина. Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность, терапия может стать для них альтернативой пожизненному приёму лекарств.
