Учёные из компании Beam Therapeutics (Кембридж, США) впервые успешно исправили мутацию в человеческом гене с помощью одной инъекции. Это достижение стало возможным благодаря технологии точечного редактирования ДНК, в рамках которой у девяти пациентов заменили неправильный участок генетической последовательности.
В результате вмешательства восстановились функции повреждённого гена, что может замедлить или остановить развитие редкого заболевания, поражающего печень и легкие. Главная новизна — эффективность после одного введения препарата, что выгодно отличает этот подход от предыдущих методов, требовавших многократных инъекций.
Этот прорыв может стать основой для новой эпохи в терапии наследственных заболеваний, предоставляя возможность точечного и безопасного вмешательства в ДНК человека.
