Врачи Университетского колледжа Лондона совершили настоящий прорыв в офтальмологии – они успешно вернули зрение четырём детям, ранее считавшимся неизлечимо слепыми. Это стало возможным благодаря генной терапии, которая позволила исправить редкий генетический дефект.
Маленькие пациенты страдали от врождённой амаврозы Лебера (LCA), вызванной мутацией гена AIPL1. До операции их зрение ограничивалось только восприятием света и тьмы, и со временем болезнь лишь прогрессировала.
Процедура длилась всего 60 минут. Врачи ввели исправленный ген AIPL1 непосредственно в сетчатку глаза с помощью вирусного вектора. Уже через месяц после процедуры дети стали различать предметы и даже узнавать лица близких.
Безопасность метода подтверждена длительными наблюдениями: лечение проводилось только на одном глазу каждого ребёнка, а их состояние тщательно отслеживалось в течение пяти лет. Результаты оказались поистине впечатляющими – ранее слепые дети получили возможность видеть окружающий мир и жить полноценной жизнью.
Успех вдохновил врачей на расширение исследований – терапию уже получили ещё семеро маленьких пациентов. Этот прорыв в медицине открывает перспективу для лечения наследственных заболеваний глаз. Возможно, вскоре детская слепота перестанет быть неизбежным приговором.
