Учёные сделали важный шаг в лечении генетических заболеваний: впервые удалось с помощью технологии CRISPR-Cas9 удалить лишнюю копию хромосомы 21 в клетках с синдромом Дауна.
Это одно из самых распространённых генетических состояний, встречающееся примерно у одного из 700 новорождённых. Его причина — трисомия 21, то есть наличие не двух, а трёх копий этой хромосомы. До сих пор медицина не могла корректировать сам источник проблемы.
Исследования проводились на клеточных моделях из стволовых и кожных клеток. Учёные сумели добиться того, чтобы в клетке оставалась одна материнская и одна отцовская копия хромосомы 21. В результате клетки снова начали работать, как в здоровом организме.
Пока что технология отработана только в лаборатории, и о её применении в организме человека говорить рано: есть риск случайных изменений в других хромосомах. Однако это исследование подтверждает мировую тенденцию: геномные технологии становятся точнее и начинают решать задачи, которые ещё недавно считались неразрешимыми. Если прогресс в CRISPR продолжится такими темпами, то понятие "неизлечимое генетическое заболевание" может постепенно уйти в прошлое.
