Американские учёные впервые восстановили слух и равновесие у взрослых мышей с генетической формой глухоты DFNA41, аналогичной человеческой.
Метод основан на технологии CRISPR-Cas9 и доставке редактирующих молекул в клетки внутреннего уха с помощью безопасного вирусного вектора AAV2. Уникальность подхода — в точечном воздействии только на дефектный участок гена P2RX2, без изменения его здоровой копии. Однократной инъекции оказалось достаточно, чтобы у мышей восстановился слух и вернулась вестибулярная функция. Более того, их слуховые клетки стали менее уязвимыми к разрушению под действием громких звуков.
Безопасность процедуры подтверждена генетическим анализом, а её эффективность дополнительно проверена на стволовых клетках человека с аналогичной мутацией. Это первый случай успешного долгосрочного лечения поздноразвивающейся глухоты у взрослых. До сих пор генная терапия для слуха разрабатывалась преимущественно для младенцев с врождённой глухотой. Новый подход доказывает, что лечение доступно даже при поздно проявляющихся формах заболевания. Более того, этот метод открывает путь к персонализированному лечению других форм наследственной потери слуха у взрослых.
